Menurut informasi Mayo Clinic dan National Institutes of Health (NIH), anemia aplastik terjadi ketika sel punca (stem cell) di sumsum tulang rusak atau berhenti bekerja. Dalam banyak kasus, kerusakan ini dipicu oleh reaksi autoimun, yaitu kondisi ketika sistem kekebalan tubuh justru menyerang jaringan sehatnya sendiri.
Selain itu, terdapat sejumlah faktor lain yang diketahui dapat memicu anemia aplastik, di antaranya:
- Paparan zat kimia beracun seperti benzena dan pestisida
- Efek samping kemoterapi atau radioterapi
- Penggunaan obat-obatan tertentu dalam jangka panjang
- Infeksi virus seperti hepatitis, Epstein-Barr, atau HIV
- Faktor genetik, meski jarang
- Kehamilan, pada kasus tertentu
Namun, pada sebagian pasien, penyebab pasti tidak dapat diketahui meskipun telah dilakukan pemeriksaan menyeluruh.